在一名患者死于严重并发症后 ，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响 ，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60% 。
据Rocket Pharma周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在5月初接受了治疗 ，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症 ，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相关临床试验 。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织 ，导致肿胀和低血压。
当时Rocket公司正在测试其基因治疗药物RP-A501 ，主要用于治疗Danon病 。而Danon病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力 。
目前，Rocket正在调查具体的死亡原因 ，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂 ，这是为了提高患者的安全性。
据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂 ，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征 。
Rocket首席执行官Gaurav Shah表示 ，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应 。
“术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定 ，我们对治疗持谨慎乐观态度 ，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析师Andrew Tsai评论称 ，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法Elevidys也导致了一名青少年死亡 。
Shah声称 ，有信心继续推进RP-A501的研究。但Rocket没有给出RP-A501后续试验的时间表，仅声称正与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验 。
William Blair的分析师在给客户的报告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性 。不过 ，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划 ，这个项目还是有希望继续进行下去的。 ”
（文章来源：财联社）
可靠的股票配资平台:正规股票杠杆平台-A股市场窄幅震荡！有色金属板块涨幅居前 龙津退股价暴跌36.28%
证监会允许的配资公司:带杠杆的股票-重大突发！汽车板块全线下跌 发生了什么？
专业配资炒股:股票配资公司排名-AI智能体独立搞科研：2.5个月找到新疗法 填补人类盲区
最新配资平台导航:股票杠杆配资找加杠网-黄金、稀土、铜涨声响起来！这些A股公司赚得盆满钵满
股票配资首选:股票配资平台十大排名-山东一化工车间发生爆炸事故！这家A股公司盘中一度大跌 农药板块集体走强
正规好的配资平台:股票去哪里加杠杆-美商务部宣布对中国阳极级石墨征收93.5%反倾销税 外交部回应
高杠杆股票:天津配资公司-科创板开市六周年 65家券商分羹IPO 国泰海通、中信、中金保荐项目居前
十大股票配资公司:股市资金杠杆-基民懵了！沪指刚创年内新高 机构就玩高抛 约百亿资金借ETF离场 火爆的券商竟被疯狂甩卖
旗开网提示：文章来自网络，不代表本站观点。
线上股票配资~配资行业门户致力于为广大投资者提供全面、专业的配资服务与行业资讯。我们汇聚最新的市场动态、权威的配资平台评测以及实用的投资策略，帮助用户快速了解配资行业的最新趋势。无论您是新手还是资深投资者，这里都是您获取精准信息、提高投资效率的理想平台。选择配资行业门户，让您的投资更高效、更安全！
2025年3月22日，中原环保(000544.SZ)发布2024年年报。 公司营业总收入为54...
3月24日，海洋王照明科技股份有限公司（以下简称“海洋王”，002724.SZ）早盘一字跌停，此后股价拉涨，尾盘封涨停板...
3月24日，易方达国证自由现金流ETF公开发售。该产品跟踪国证自由现金流指数，这个指数是什么？有哪些优势？投资价值如何？...
记者王珍中国国际经济交流中心副理事长、国务院发展研究中心原副主任王一鸣周一在“中国发展高层论坛2025...
记者辛圆3月25日，博鳌亚洲论坛旗舰报告《亚洲经济前景及一体化进程2025年度报告》（以下简称《报告》...
